Впервые за почти 20 лет Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила новый препарат для лечения генетического заболевания крови – серповидноклеточной анемии. До настоящего времени пациентам с этим заболеванием был доступен только один вариант терапии – гидроксимочевина.
Аминокислота L-глутамин, разработанная Emmaus Medical Inc для снижения выраженности тяжелых осложнений заболевания, была зарегистрировано под торговым наименованием Эндари (Endari). При серповидноклеточной анемии гемоглобин приобретает характерное кристаллическое строение, что ограничивает кровоток, доставку кислорода и приводит к хронической гипоксии, анемии и болевому синдрому.
Эффективность и безопасность нового лекарственного средства оценивалась в клинических исследованиях при участии пациентов в возрасте 5-58 лет, у которых вазоокклюзивный (болевой) криз регистрировался два или более раза в год. В рамках исследования терапия Эндари продолжалась 48 недель.
Было отмечено, что новый препарат снижает частоту визитов в медицинское учреждение для снятия болевого синдрома (путем парентерального введения наркотического обезболивающего или кеторолака) по сравнению с плацебо (3 раза против 4-х). Также на фоне новой терапии регистрировалось меньшее число госпитализаций (2 против 3-х в плацебо-группе) и меньшее число дней в стационаре (в среднем 6,5 против 11-и в плацебо-группе).
Свежие комментарии