Группа учёных под руководством профессора офтальмологии д-ра John Guy из Института глазных болезней им. Б. Палмера Медицинской школы Миллера при Университете Майами разработала новую технологию лечения синдрома Лебера - наследственного заболевания, вызывающего быструю и стойкую двустороннюю потерю зрения.
Синдром Лебера может поражать пациентов любого возраста и пола, но чаще всего он возникает у 20-40-летних мужчин. Заболевание вызвано генетическим дефектом в митохондриях, и лечения его до настоящего времени не существовало.
Однако д-р Guy с коллегами сумели исправить генетический дефект путём введения в митохондрии нормальных генов с помощью модифицированного аденовируса, который не вызывает у человека заболеваний.
На экспериментальных моделях они доказали,что методика эффективна, безопасна и позволяет предотвратить разрушение клеток сетчатки и зрительного нерва, возвращая больному зрение.
"Мутациями в генах митохондрий вызывается целый ряд заболеваний и состояний, в том числе старение, рак, болезнь Паркинсона, - говорит д-р Guy. - И данный метод, помимо избавления от слепоты, открывает широкие преспективы генотерапии".
Для доставки генов в митохондрии использовался инновационный метод. Путём добавления направляющей последовательности нуклеотидов учёные "заставили" вирус-носитель двигаться внутри клетки не в ядро, как обычно, а в митохондрии. После замены дефектных генов на здоровые энергетический обмен в повреждённых клетках восстанавливался.
Результаты исследования опубликованы в журнале "Материалы Национальной академии наук США" (Proceedings of the National Academy of Sciences).
Свежие комментарии