Медицина 2.0

114 подписчиков

Свежие комментарии

  • Модест
    Про наследственную предрасположенность этот флеболог Ганиев ничего не знает?Названы способы п...
  • Татьяна Титова
    Спасибо, просто, понятно, доступно. Будем здоровы!Названы способы п...
  • Варвара Королева
    Ну и отлично можно тогда похудеть и память сохранить подольше))Определена удивит...

Sarepta выкупила права на экспериментальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Компания Sarepta Therapeutics выкупила у Summit Therapeutics европейские права на перспективный экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Summit Therapeutics получит первоначальный платеж в размере 40 млн долларов, еще 522 млн долларов Sarepta выплатит при условии успешной разработки лекарственного средства.

Благодаря сделке Sarepta стала владельцем прав на эзутромид (ezutromid) на территории Европы, Турции и СНГ.

Меньше месяца назад Sarepta зарегистрировала в США первый препарат против миодистрофии - Эксондис 51 (Exondys 51). Согласно решению FDA, препарат этеплирсен (eteplirsen) может применяться для лечения пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, пропускающего экзон 51.

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, характеризующееся генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. До настоящего времени не существовало специфического метода лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

 

Ссылка на первоисточник
наверх